Inverser la perte d’audition grâce à la thérapie régénérative
La plupart d’entre nous connaissent quelqu’un qui souffre d’une perte d’audition, mais nous n’avons pas toujours conscience des difficultés que cela peut entraîner. La perte d’audition peut conduire à l’isolement, à la frustration et à un bourdonnement débilitant dans les oreilles, appelé acouphène. Elle est également étroitement liée à la démence.
La thérapie régénérative
La société de biotechnologie Frequency Therapeutics cherche à inverser la perte d’audition – non pas avec des prothèses auditives ou des implants, mais avec un nouveau type de thérapie régénérative. L’entreprise utilise de petites molécules pour programmer les cellules progénitrices, un descendant des cellules souches de l’oreille interne, afin de créer les minuscules cellules ciliées qui nous permettent d’entendre.
La société a dosé plus de 200 patients à ce jour et a constaté des améliorations cliniquement significatives de la perception de la parole dans trois études cliniques distinctes. Une autre étude n’a pas montré d’améliorations de l’audition par rapport au groupe placebo, mais la société attribue ce résultat à des défauts dans la conception de l’essai.
Maintenant, Frequency recrute pour un essai sur 124 personnes dont les résultats préliminaires devraient être disponibles au début de l’année prochaine.
Avec le post-doctorant du MIT Xiaolei Yin, qui est maintenant conseiller scientifique de Frequency, les chercheurs ont découvert que les mêmes molécules qui contrôlent les cellules souches de l’intestin sont également utilisées par un descendant proche des cellules souches appelées cellules progénitrices. Comme les cellules souches, les cellules progénitrices peuvent se transformer en cellules plus spécialisées dans le corps.
Les cellules progénitrices génèrent des cellules ciliées
Les cellules progénitrices résident dans l’oreille interne et génèrent des cellules ciliées lorsque les humains sont in utero, mais elles deviennent dormantes avant la naissance et ne se transforment plus jamais en cellules plus spécialisées telles que les cellules ciliées de la cochlée. Les humains naissent avec environ 15 000 cellules ciliées dans chaque cochlée. Ces cellules meurent avec le temps et ne se régénèrent jamais.
En 2012, l’équipe de recherche a pu utiliser de petites molécules pour transformer des cellules progénitrices en milliers de cellules ciliées en laboratoire. Jeff Karp dit que personne n’avait jamais produit un si grand nombre de cellules ciliées auparavant. Il se souvient encore d’avoir regardé les résultats lors d’une visite à sa famille, y compris son père, qui porte une prothèse auditive.
Faire progresser la médecine régénérative
Les fondateurs de Frequency ont été ravis de voir leur travail de laboratoire se transformer en un médicament candidat percutant dans les essais cliniques.
« Certaines de ces personnes [dans les essais] n’ont pas pu entendre pendant 30 ans, et pour la première fois, elles ont dit qu’elles pouvaient entrer dans un restaurant bondé et entendre ce que leurs enfants disaient », dit Langer. « C’est tellement important pour eux. De toute évidence, il reste encore beaucoup à faire, mais le simple fait que vous puissiez aider un petit groupe de personnes est vraiment impressionnant pour moi.
Karp pense que les travaux de Frequency feront progresser la capacité des chercheurs à manipuler les cellules progénitrices et conduiront à de nouveaux traitements sur toute la ligne.
L’inversion de la perte auditive deviendra similaire à la chirurgie Lasik
« Je ne serais pas surpris si dans 10 ou 15 ans, en raison des ressources investies dans cet espace et de l’incroyable science en cours, nous pouvons arriver au point où [l’inversion de la perte auditive] serait similaire à la chirurgie Lasik, où vous êtes entré et sorti en une heure ou deux et vous pouvez complètement restaurer votre vision », explique Karp. « Je pense que nous verrons la même chose pour la perte auditive. »
Pour l’instant, Karp est déjà ravi des progrès de Frequency, qui l’ont frappé la dernière fois qu’il était dans le bureau de Frequency et a rencontré une conférencière qui a partagé son expérience avec la perte auditive.
« Vous espérez toujours que votre travail aura un impact, mais cela peut prendre beaucoup de temps pour que cela se produise », déclare Karp. «Ce fut une expérience incroyable de travailler avec l’équipe pour faire avancer cela. Il y a déjà des personnes dans les procès dont l’audition s’est considérablement améliorée et leur vie a été changée. Cela a un impact sur les interactions avec la famille et les amis. C’est merveilleux d’en faire partie.
Source : MIT
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