Une cible prometteuse pour le traitement de la cécité
Le développement de thérapies pour les formes génétiques de cécité est extrêmement difficile, en partie parce qu’elles sont très variées, mais des scientifiques du Trinity College de Dublin ont mis en évidence une cible très prometteuse pour le traitement d’une série de ces maladies.
Le gène SARM1
Les scientifiques ont mis en évidence qu’un gène spécifique (SARM1) est un facteur clé dans les dommages qui conduisent finalement à une déficience visuelle (et parfois à la cécité) et, dans un modèle de maladie, ils ont montré que la suppression de ce gène protège la vision après qu’un produit chimique ait déclenché la chaîne de dysfonctionnement qui imite une multitude de maladies oculaires.
Cela signifie que les thérapies ciblant la suppression de l’activité du SARM1 pourraient être la clé de nouvelles options efficaces pour traiter une série de maladies qui peuvent avoir un impact dévastateur sur la qualité de vie et pour lesquelles il n’existe actuellement aucune option thérapeutique.
Le SARM1 contribue à un processus qui conduit à une dégénérescence
Laura Finnegan, premier auteur de l’article, a déclaré : « en réponse à une blessure, le SARM1 contribue à un processus qui conduit à la dégénérescence des cellules spécialisées et de leurs axones dans l’œil. Lorsque cela se produit, cela signifie essentiellement que le nerf optique ne peut plus transmettre les signaux de l’œil au cerveau.
« La déficience visuelle et la cécité sont extrêmement débilitantes pour des millions de personnes à travers le monde, ce qui est l’une des principales motivations pour nous de chercher à mieux comprendre les causes génétiques et, potentiellement, de développer des thérapies qui changent la vie. »
Jane Farrar, professeur à l’école de génétique et de microbiologie de Trinity, et auteure principale de l’article, a déclaré : « une autre constatation importante est que la fonction visuelle était toujours préservée lorsqu’elle a été réévaluée quatre mois après la suppression du SARM1, ce qui indique que les avantages peuvent perdurer dans le temps. Cela laisse espérer qu’une thérapie ciblée administrée suffisamment tôt pourrait permettre aux personnes diagnostiquées avec une neuropathie oculaire de préserver durablement leur vue.
Une thérapie potentielle contre plusieurs maladies
« Nous avons encore du chemin à parcourir avant qu’une telle thérapie ne soit disponible, mais ces travaux représentent une étape importante, éclairent la voie à suivre et permettent d’espérer qu’une série de maladies impliquant le nerf optique – depuis les maladies héréditaires maternelles telles que la neuropathie optique héréditaire de Leber jusqu’au glaucome plus communément connu – pourront un jour être traitées par de telles thérapies ».
Cette recherche a été publiée dans l’International Journal of Molecular Sciences.
Source : Trinity College Dublin
Crédit photo : iStock