Une nanoparticule transmet la technologie d’édition du génome
Le laboratoire de Youyang Zhao, du Stanley Manne Children’s Research Institute de l’hôpital pour enfants Ann & Robert H. Lurie de Chicago, a mis au point une nanoparticule unique permettant de délivrer la technologie d’édition du génome, notamment CRISPR/Cas9, aux cellules endothéliales, qui sont les cellules qui tapissent les parois des vaisseaux sanguins.
Une nanoparticule délivre la technologie CRISPR/Cas9
C’est la première fois que les cellules endothéliales vasculaires peuvent être atteintes pour l’édition du génome, car la méthode habituelle d’administration de CRISPR/Cas9 – par un virus – ne fonctionne pas pour ce type de cellule.
« La nanoparticule que nous avons mise au point est un nouveau système d’administration puissant pour l’édition du génome dans les cellules endothéliales vasculaires, et elle pourrait être utilisée pour traiter de nombreuses maladies, notamment le syndrome de détresse respiratoire aiguë dû au COVID-19 sévère », a déclaré l’auteur principal, le Dr Zhao. « Grâce à cette nanoparticule, nous avons pu atteindre les cellules endothéliales vasculaires.
« Avec cette nanoparticule, nous pouvons introduire des gènes pour inhiber les lésions vasculaires et/ou favoriser la réparation vasculaire, corriger les mutations génétiques et activer ou désactiver des gènes pour rétablir une fonction normale. Elle nous permet également de modifier plusieurs gènes en même temps. Il s’agit d’une avancée importante pour le traitement de toute maladie causée par un dysfonctionnement endothélial ».
Cette approche pourrait traiter les cancers
Le dysfonctionnement endothélial est à l’origine de nombreuses maladies, comme les maladies coronariennes, les accidents vasculaires cérébraux, la dysplasie broncho-pulmonaire et l’hypertension artérielle pulmonaire. Le Dr Zhao a expliqué que l’édition du génome dans les cellules endothéliales pourrait même traiter les cancers en coupant l’approvisionnement en sang de la tumeur ou en bloquant les métastases cancéreuses.
À ce stade, le Dr Zhao et ses collègues ont obtenu d’excellents résultats dans un modèle de souris. La nanoparticule portant l’ADN plasmidique CRISPR/Cas9 a été introduite par une injection IV unique et a nécessité quelques jours pour être efficace. Des tests précliniques seront nécessaires avant le début des essais cliniques.
Une avancée pour la recherche cardiovasculaire
« Notre système d’administration de nanoparticules pour l’édition du génome et l’expression de transgènes constitue également une avancée considérable pour la recherche cardiovasculaire », a ajouté le Dr Zhao.
Cette recherche a été publiée dans Cell Reports.
Source : Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago
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